真实世界数据研究助推国家药械审评审批改革

“四年来，国家医药产品监管总局与海南省政府共同推进实境数据应用试点工作，在系统规范、数据采集指南、数据标准化、数据库平台、审批应用等方面进行了深入研究，为探索深化医疗器械审批制度改革的新途径、新方法提供了海南实践。”国家副局长徐景河说。

12月8日，首届博鳌国际医疗器械真实世界研究大会在博鳌召开。来自国内外医疗器械监管机构、科研院所、医疗机构、学会协会、医疗器械企业等各方代表围绕“真实世界数据研究与医疗器械监管创新发展”主题进行了深入探讨和交流。

临床真实世界数据研究是国际上的新课题。由于它是对过去传统临床医学研究的补充，因此受到各国医学研究者和监管机构的广泛关注。2019年4月，国家美国食品药品监督管理局启动中国药品监管科学行动计划，“正式公布”中国医疗器械审评审批真实世界研究数据。同年6月，国家美国食品药品监督管理局与海南省政府共同启动临床真实世界数据应用试点工作，共同推进海南自由贸易港制度整合创新。

海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区是全国唯一的医疗特区，享受国务院和国家相关部委给予的多项扶持政策，包括使用未在国内注册、在国外上市的创新医疗产品。在乐城先行区开展临床真实世界数据应用试点工作，既可以充分发挥“试验田”的作用，也可以收集乐城在许可医疗器械使用中积累的临床真实世界数据，研究新的工具、标准、方法和路径，加快国家创新医疗器械上市。

自试点启动以来，乐城先行区已与16个国家和地区的80多家医疗器械企业建立了深度合作关系，引进了270多种临床进口急需的医疗器械。通过使用乐成的真实世界数据辅助临床评估，Pratinib、青光眼引流管等9个国际创新医疗器械已提前获批上市。2021年，乐城先行区使用许可医疗器械的患者近万人，同比增长4.8倍。已成为海南自由贸易港吸引境外医疗消费、打造国内国际双流通重要交汇点的一张亮丽名片。

从新闻发布会上获悉，国家美国食品药品监督管理局和海南省政府共同加强了现实数据应用规则研究，现实数据应用指导原则体系加快形成。同时，双方共同推进了真实世界数据的科学研究，真实世界数据的研究能力不断提升。建立了多个创新平台，如海南真实世界数据研究院、国家美国食品药品监督管理局药品医疗器械监管科研基地、海南真实世界数据研究与评价重点实验室等。中国药品监管科学行动计划第二批重点项目发布，重点支持儿童药、中药、罕见病治疗药研究，临床急需医疗器械创新与评价方法，加强海南临床真实数据研究与应用。

世界卫生组织驻华代表高丽表示，医疗器械产品的有效监管对改善世界卫生格局极其重要。要加强跨地区、跨部门、跨学科的合作，将持续有效的科学数据转化为运营监管和医疗决策。“中国博鳌乐城将充分利用创新技术，发挥真实数据的力量，为更广泛的公众提供健康公平的服务，从而发挥巨大作用。”高丽说。